希少病診療：「市場が機能しない」世界的な難題

「市長を探さず、市場を探そう」。かつて多くの人に愛されたこの言葉は、珍しい病気の前では少し無気力に見える。

「現在、ほとんどの希少疾患患者は依然として薬を使用できないが、この問題は市場の機能不全であり、どのように市場の機能不全を打破し、企業が少数の患者のために薬品を生産、研究開発、提供することができ、そしてこれらの企業が利益を得て持続可能な発展を維持できるようにするかということは、希少疾患分野に特有の挑戦である」2月28日の国際希少疾患の日を前に、京東健康医薬部の金ウンリム社長兼戦略・投資責任者は述べた。

この挑戦に対して、同じ希少病患者である北京病痛挑戦公益基金会の王奕鴎事務総長は身に覚えがある。王奕鴎氏によると、彼らは基金会を通じてより多くの希少病患者を支援したいと考えてきたが、力はまだ限られているが、近年では「多方面共払い」のモデルも模索しており、より多くの力を参加させ、制度、主体、資金調達、支払いなどのモデルを絶えず「多元化」させ、3年間の実践を通じて、この方式の実行可能性を証明している。

医療保険、希少病医療援助プロジェクト、その他の慈善団体の3者が患者の医療費を共同で分担することで、患者の医療負担は大幅に軽減された。例えば、ゴジェ病とファブレ病の患者の医療負担は、最初の世帯収入の502%と122%から14%と7%に減少し、壊滅的な医療支出を回避した。

大量の希少疾患患者は専門的でタイムリーな診断と治療を必要とするが、希少疾患の診断技術と能力を備えた臨床医は北上広深及び一部の省都都市三甲病院に相対的に集中している。甘俊摂

「生まれて非凡」

王奕鴎は、成骨不全症にかかり、発病確率は約1万分の1で、6、7歳の女の子と同じくらい高い女性は法学、管理学の二学位を取得し、磁器人形希少病愛護センターの創始者であり、北京病痛チャレンジ公益基金会事務総長でもある。

王奕鴎はまた、珍しい病気のバンドを結成した。バンド名は「8772」で、「病気の挑戦」のピンインの頭文字の略語BTTZに形を借りている。彼女は自分が音楽が好きだから、音楽が楽しみをもたらすからだと言って、何度も公開の場で、情熱的に弾き語りをしているのを見ることができ、生活に愛情を持っている。

「私たちの最大の願いは、珍しい病気の患者一人一人が自分の心の中の本当の願いに従って、普通の人として生きる機会があることです」と王奕鴎は言った。

小さい頃から大きくなって、王奕鴎は6回骨折したことがあって、成年になってから骨質がだんだん正常になるにつれて、背が小さくて、一生薬と治療を使って、行動能力は普通の人と変わらない。王奕鴎は自分が幸運だと言った。彼女の病気は命に危険を及ぼすことはないからだ。

2008年から王奕鴎は自分と同じ成骨不全症の集団を助け始め、2014年に新浪微博と協力して「アイスバケツチャレンジ」を中国に定着させ、ALSが凍りついていく人の生存状態を体験した。その後、王奕鴎の周りには珍しい病気の患者が増え、その後、病気チャレンジ財団を設立した。

2018年2月、病気チャレンジ基金会は希少病医療援助プロジェクトをスタートさせ、全国初の希少病病種を全面的にカバーする（2018年5月以降、国の『第1陣希少病目録』に準じる）医療援助公益プロジェクトとなった。この3年間、希少病医療援助プロジェクトは4000人近くの患者に医療情報コンサルティングサービスを提供し、直接901人の患者を援助し、累計募集と拠出金は1200万元を超えた。

王奕鴎も多くの助けが必要な患者を発見し、その過程で彼らも確かにいくつかの患者を助けたが、王奕鴎は21世紀経済報道記者に、公益財団の力だけではまだ十分ではないと残念がっている。

ジェニーンと弟はいずれも稀な病気である脊髄性筋萎縮（英語ではSMAと略称）を患っており、これは乳幼児期より多く発症し、患児が深刻な障害を引き起こす神経筋肉病である。現在、国内で唯一承認された治療薬は高価で、今年1月に値下げされた後も、毎年平均55万元が必要で、生涯薬が必要である。

特効薬がなく、家族は子供の筋肉が日に日に萎縮するのを見るしかない。ジェニーンは歩くことができず、脊椎が変形して肺部感染、寝たきりになり、最後に右手親指だけが動くようになり、息切りをして、常に呼吸器で生きなければならなかった。数年来、家は姉弟のために病気を治して、すでに借金だらけだ。

SMA患者に必要な薬代は、希少病医療援助プロジェクトだけでは明らかにサポートできない。このようなグループでは、この公益プロジェクトは補助設備などの費用の清算を通じて、患者の生活の質を改善するのに役立つことが多い。孤独の中で堅持しているこれらの珍しい病気の家庭に対して、プロジェクトはもっと重要な意義を持って、彼らに暖かい希望を与えるかもしれない。

「機能しない」市場

Plug and Play中国と北京病痛チャレンジ公益基金会が共同で発表した「希少病グローバル科学技術革新白書」によると、希少病患者は診断難、投薬難、保障難に直面しているという。

大量の希少疾患患者は専門的、タイムリーな診断と治療を必要とするが、希少疾患の診断技術と能力を備えた臨床医は北上広深及び一部の省都都市の三甲病院に相対的に集中し、多くの三四線都市の臨床医は、関連する専門知識、臨床経験が不足し、技術施設の条件が限られているなどの要素のため、医師が独自に珍しい病気を診断するのは難しい。

多くの医師は、就職経験の中で珍しい病気を明確に診断したことさえない。医師が診断できない場合、患者も正しい治療を得ることができず、誤診、漏診の多発は患者に最適な治療タイミングを逃すことが多く、患者の生存品質に深刻な影響を与えた。例えば2006年までに、視神経脊髄炎系疾患（NMOSD）患者は平均9年かかる。

また、珍しい病気の患者は全国各地から来ているため、良質な医療資源は一線都市に集中しており、遠隔地での受診、遠隔地での診断と再診は多くの交通、宿泊、誤工などのコストを増加させることができる。統計データによると、希少疾患患者の平均年間医療用医薬品購入のための異郷への外出と誤用費用は1万7000元に達している。

北京病痛チャレンジ公益基金会が発表した「2020希少病医療援助プロジェクト多方面共払実践報告」はデータを引用して、世界的に見て、現在5%の希少病にしか有効な治療法がないと指摘した。

2020年10月1日現在、「第1陣希少病目録」に収録されている121種類の希少病を統計的根拠として、74種類の希少病が世界で治療できる薬があるが、我が国ではすでに66種類の治療薬が発売され、35種類の希少病適応症に関連している。カタログに掲載されている他の47種類の珍しい病気は「世界的に薬がない」ことに直面している。

まれな病気の薬があっても価格は非常に高く、一般患者が負担するのは難しい。例えば、2019年に中国で発売が承認された脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬ノシナセンナトリウム注射液は、欧米では年間約75万ドルの費用がかかる。中国では、薬を贈る政策を考慮した後、平均年間治療費は105万元必要だ。

京東健康医薬部の金ウンリム社長兼戦略・投資責任者は、世界的な難題である珍しい病気を「ピラミッドの先」にたとえた。

「珍しい病気はまず医学的な問題ですが、それは経済学的な問題でもあります。例えば、現在のほとんどの珍しい病気の患者はまだ薬が使えないのですが、この問題は市場の失霊であり、どのように市場の失霊を打破し、企業が少数の患者のために薬品を生産、研究開発、供給することができ、そしてこれらの企業が利益を得て持続可能な発展を維持できるようにするかということは、珍しい病気の分野では特有のことですの挑戦です。」金ウンリム氏は指摘する。

「複数支払」モード

実際、上記の問題は、投薬、支払い、可及性など多くの問題に関連している。北京希少病診療・保障学会の劉軍帥副会長は、すべての疾病の医療保障が解決しなければならない問題は可及性と公平性の問題だと指摘した。しかし、珍しい病気にとって可及性と公平性の保障は特に際立って鋭く見える。

幸いなことに、希少疾患患者の受診問題については、国から地方まで、公益組織から薬企業、保険企業、さらにはインターネット医療企業などが積極的に支援している。

例えば、可及性の問題は、金恩林から見れば、インターネット医療及び電子商取引プラットフォームの積極的な役割を発揮し、京東小売の特長と電子商取引の特長を通じて、可及性の問題を解決することができる。インターネットプラットフォームは時間、空間の制限を効果的に破ることができ、医師はオンラインで薬の再購入処方を遠隔で発行することができ、患者はオンラインで薬を購入し、薬を宅配するサービスを通じて、必要な薬をより便利に購入することができる。

現在、京東健康、阿里健康などの電子商取引プラットフォームも積極的に参加している。2月27日、京東健康が「希少病愛護計画」を発起したように、京東健康CEOの辛利軍氏は、「希少病愛護計画」の第1段階は「京東大薬局希少病愛護センター」と「希少病愛護基金」の2つに重点を置くと紹介した。将来的には、医薬品の供給を保障し、医療サービスを便利にし、多角的な支払いシステムの構築を促進するなどの次元から着手し、希少疾患者により多くの助けを提供する。

金氏も、珍しい病気は1つの企業ですべての問題を解決できるわけではなく、薬企業、学界など多くの力の支援が必要だと指摘した。

王奕鴎氏も21世紀の経済報道記者に、現在の「多方面共払いモデル」は業界内で実行可能と公認されている珍しい病気の支払い保障システムであることを明らかにした。保障システムの実現には政府が主導し、市場、社会などの多方面の資源の共同負担を統合し、真の多層的希少病用薬の保障を構築する必要がある。

国から地方に至るまで一連の利益政策があるが、これまでシステム的に完全な希少病保障制度は確立されておらず、特に高値希少病薬を医療保険に入れていない。

王奕鴎氏は、現状から見ると、希少病保障状況には明らかな地域不均衡が存在すると指摘した。

現在、国内では山東省青島の希少病特効薬に対する保障力が最も大きく、清算比率は最高約95%である。青島戈謝病患者8人の投薬データを見ると、年間平均治療費は177.50万元で、そのうち慈善贈与薬と補充医療保険の清算はそれぞれ59万元と107.22万元を支払うことができ、2つの合計は投薬総費用の93.5%を達成することができる。民政救済の部分を加えれば、個人の平均自費額は約8万元（実際の個人自費比率0.46%〜8.87%）になる。浙江省の希少病用薬保障メカニズムは、個人の自己負担上限線を10万元と規定している。

このような状況は、「多方支給、多方保障」の希少病医療保障の新しいモデルの実践と探求に歴史的なチャンスを提供した。

実際、現在の多国間共同支払いモデルの実践は、制度、主体、資金調達、支払いなどの「多元化」を絶えず豊かにする過程である。

制度面では、実践の中で、基本医療保険、大病保険、医療救助などの医療政策の保障力を絶えず強化し、同時に商業保険、民間慈善救助の奨励政策の公布を推進する。政府部門、医薬企業、商業保険会社、民間慈善団体及び個人は、珍しい病気の薬品使用保障の多方面参加主体を構成し、医療保険基金、政府特定基金、社会救助資金、企業個人寄付などの多方面から資金を調達し、希少病医療保険の薬品使用の難題を共同で解決し、異なる参加主体が共同で模索し、支払いモデルを革新することによって、希少病支払い保障システムを完備させる。

現在、多角共付モデルの実行可能性は実際の操作においてもよく検証されている。2018年2月から2021年2月にかけて、希少病医療援助プロジェクトは計3期（うち2020年6月から2021年2月にかけて3つの地域特別プロジェクト：浙江特別プロジェクト、山西特別プロジェクト、山東特別プロジェクト）を展開し、審査はすでに拠出された援助患者694人（8人の医療保険未参加）を通過し、延べ延べ人数は901人で、累計援助義援金は1233.25万元を超え、援助対象は全国30の省・市自治区をカバーし、58の病種をカバーし、受益者数は3000人を超えた。

2018年から2020年にかけて、希少疾患患者の年平均家庭年間医療支出は138525.70元で、彼らの医療支出は家庭年収の284.51%を占めている（138525.70/48689.82×100%=284.51%)。小児患者の家庭の医療負担は成人患者のそれよりも重い（306.84%vs 284.51%）。

医療保険、希少病医療援助プロジェクト、その他の慈善団体の3者が患者の医療費を共同で分担することで、患者の医療負担は大幅に軽減された。医療保険の清算に基づいて、患者は希少病医療援助プロジェクトを通じて一定の支持を得た後、医療負担は家庭の年収の98%に低下した、医療保険の清算+希少病医療援助プロジェクトに加え、一部の患者は他の社会慈善団体から寄付（公的資金、赤十字、慈善基金など）を受け、医療負担は62%に低下し続けている。このうち、ゴジェ病とファブレ病の患者の医療負担は、最初の世帯収入の502%と122%から14%と7%に減少し、壊滅的な医療支出を回避した。